RCTの「部品」は何を守る？―症例数計算から二重盲検・ITTまで、誤差の種類で読み解く

正解はcです

選択肢考察

1. ×a.  症例数計算 ―― 選択バイアスの防止

   症例数計算（サンプルサイズ設計）は、想定する効果の大きさ、有意水準（αエラー、通常5%）、検出力（1−β、通常80〜90%）などから、真に差がある場合にそれを統計学的に有意な差として検出できるだけの症例数を事前に見積もる作業である。目的は偶然誤差の影響を抑え、検出力を確保することにあり、症例が少なすぎて差を見逃す（第2種の過誤）ことを防ぐ。対象者の選び方や群への振り分けの偏りである選択バイアスとは関係しない。

2. ×b.  ランダム割付 ―― 再現性の向上

   ランダム割付は、対象者を偶然に任せて各群に振り分けることで、年齢・重症度・合併症などの背景因子を、測定できるものもできないもの（未知の因子）も含めて群間で均等にする手法である。これにより、医師の判断による振り分けの偏り（選択バイアス）と交絡を防ぎ、群間の差を介入と偶然のみで説明できる状態をつくる。再現性（同じ方法で行えば同じ結果が得られること）を高めることが目的ではない。

3. ○c.  二重盲検 ―― 情報バイアスの防止

   二重盲検（double blind）は、被験者（患者）と、投薬・評価を行う医師などの研究者の双方に、どちらの薬が割り付けられたかを知らせない方法である。患者が新薬を使っていると知れば症状の訴え方や治療への態度が変わり（プラセボ効果など）、評価者が知っていれば判定や記録が無意識に新薬寄りになるおそれがある（観察者バイアス）。こうした測定・評価・報告の段階で生じる偏りは情報バイアスに分類されるため、二重盲検の目的は情報バイアスの防止であり、この組合せは正しい。

4. ×d.  Kaplan-Meier法 ―― 交絡因子の補正

   Kaplan-Meier法は、観察対象を死亡（イベント）または打ち切りまでの時間の短い順に並べ、イベントが起こるたびにその時点の生存率を計算して掛け合わせていく生存率の推定法であり、階段状の生存曲線として図示される。途中で追跡できなくなった症例（打ち切り例）の情報も生かせるのが特徴である。群間の比較にはログランク検定などが用いられるが、Kaplan-Meier法自体には他の因子の影響を調整する機能はない。交絡因子を補正して生存解析を行うには、Cox比例ハザードモデルなどの多変量解析を用いる。

5. ×e.  ITT ―― 外的妥当性の担保

   ITT〈intention to treat〉解析は、途中で服薬を中止した人、別の治療に移った人、脱落した人も含めて、最初に割り付けられた群のまま解析する方法である。実際に治療を完遂した人だけで解析すると、副作用や効果不十分で脱落した人が除かれて群間の比較可能性が崩れるため、ITTによってランダム化の利点を保ち、バイアスを小さくすることが目的である。一方、外的妥当性とは、研究で得られた結果を研究対象以外の集団（実際の診療現場の患者など）にも当てはめられるかどうか（一般化可能性）を指し、主に対象者の選択基準などに左右される。ITTの主目的はこれではない。