「何を比べるか」で決まる統計手法―症状消失率の比較はχ2検定

統計手法を選ぶときは、まず「何を比べているのか（アウトカムのデータの種類）」と「何群を比べているのか」を確認する。

本試験のデータの性質

・比較する群：治療薬A投与群（介入群）とプラセボ投与群（対照群）の独立した2群（ランダム割付け）。 ・アウトカム：「3日目に症状が消失したか、しなかったか」という2値のカテゴリーデータ（名義尺度）。結果は各群の症状消失率（割合）として示されている。 ・時間の要素：3日目という一時点での有無のみを評価しており、症状消失までの日数（イベント発生までの時間）は扱っていない。

分割表への置き換え

表は割合の形で示されているが、人数に直すと2×2の分割表（四分表）になる。介入群120人の28％は約34人、対照群120人の15％は18人が症状消失したことになる。 消失 非消失 計 介入群 約34 約86 120 対照群 18 102 120 このように「2群×2つの結果」の度数を比較し、群とアウトカムが独立か（＝消失率に群間差があるか）を調べる手法がχ2（カイ二乗）検定である。実際にこの表で計算すると、イェーツの連続性補正を行ったχ2値はおよそ5.5となり、自由度1でP値は約0.02となって、表のP値とよく一致する。したがって、本試験の解析手法はχ2検定と判断できる。

データの種類と代表的な検定手法

・連続量（正規分布）を2群で比較：t検定（対応なし／対応あり） ・連続量を3群以上で比較：分散分析（ANOVA） ・連続量で正規分布を仮定できない、または順序尺度：Mann-Whitney U検定（2群・対応なし）、Wilcoxon符号付順位検定（対応あり）、Kruskal-Wallis検定（3群以上） ・カテゴリーデータ（割合）の比較：χ2検定（期待度数が小さいときはFisherの直接確率法、対応のある2値データはMcNemar検定） ・イベント発生までの時間：Kaplan-Meier法＋ログランク検定、多変量ではCox比例ハザードモデル ・2変数の関連の強さ：Pearsonの相関係数（連続量）、Spearmanの順位相関係数（順序尺度） ・多変量解析：連続量のアウトカムは重回帰分析、2値のアウトカムはロジスティック回帰分析

χ2検定の考え方

各セルの（観察度数－期待度数）²÷期待度数を合計した値がχ2値である。期待度数は「行の合計×列の合計÷総数」で求める。本問なら、症状消失者の合計が約52人なので、各群の期待消失数は52×120÷240＝26人となる。2×2表の自由度は（行数－1）×（列数－1）＝1で、χ2値が約3.84を超えると有意水準5％で有意となる。

効果の大きさの指標（参考）

本試験の絶対リスク差（消失率の差）は28％－15％＝13％であり、その逆数から、1人の症状消失を追加で得るために必要な治療人数（NNT）は約8人と見積もられる。P値は差が偶然で生じる確からしさを示すだけで、効果の大きさは示さないことにも注意する。